我们的方manbext客户端app下载法治疗全身

一个治疗基因:分布在从头到脚

正在研究我们的研究基因疗法,以评估它们对体内各组织的影响,包括脑和脊髓。

我们的基因疗法是调查,尚未获得FDA或任何其他监管机构的批准。在临床试验中研究了他们的安全性和有效性。

为什么治疗全身很重要?

许多遗传疾病,特别是溶酶体疾病,有各种各样的潜在症状,同时表现在患者的狗万正网地址全身。对于一种潜在地停止、预防或逆转这些症状的治疗,它必须“从头到脚”地整合到遍布全身的细胞中。

我们的研究基因疗法旨在跨越血脑屏障,从而解决中枢神经系统(CNS)症状,这是许多溶酶体疾病患者疾病的重要组成部分。狗万正网地址有关溶酶体疾病如何影响身体的更多信息,请参阅我们的资源法布里疾病app 1manbetx bet 筛疾病354manbetx app 1manbetx net

我们如何对待整个身体

我们的研究疗法从患者自己的造血干细胞开始。它们通过插入含有治疗基因的慢病毒载体在制造设施中遗传修改。然后将遗传改性的干细胞注入患者。成功前进治疗的关键是确保遗传修饰的细胞在骨髓和CNS中沉淀或植入。植入支持在整个身体中递送功能矫正的细胞和/或手/ /或制作治疗蛋白质的细胞和/或细胞的目标。

这到底是怎么发生的呢?让我们来仔细看看:

1。
为了让中枢神经系统和骨髓准备好接受和支持转基因细胞,患者需要接受个性化的调理方案。在一些慢病毒基因治疗的临床试验中,正在研究一种已确定的调节剂——布苏凡的靶向剂量的使用。狗万平台在线玩
2。
然后将遗传修饰的干细胞注入并前往骨髓,其中一些将植入并分化成各种各样的免疫和血液细胞。

你可知道?
骨髓是最大的新细胞生产国,这些细胞围绕的身体行驶 - 为治疗蛋白质的潜在“生物工厂”。
3.
干细胞具有分化为多种具有不同功能的特化细胞类型的潜力,这是干细胞的一个独特方面,并使其在传递治疗基因方面特别强大。由我们的转基因干细胞产生的每一个子细胞都有望携带一份或几份治疗基因的副本,以产生健康细胞功能所需的功能性蛋白质。

你可知道?
间的子细胞是巨噬细胞,这既可以固定成本(意味着它们保持在一种组织类型)或游离(这意味着他们旅行整个身体,经常朝向受伤组织引力)。两种类型表达治疗蛋白,因此可能有助于预防,停止或逆转损坏。
4。
千分之一的核心子细胞被设计成产生功能蛋白质,并在整个身体的正常回路上行驶时,将其与心脏到骨骼的组织分布到骨骼中。
5。
一种新核细胞,单核细胞,穿过血脑屏障进入脑和脊髓,在那里他们成为小胶质细胞。在这里,研究人员正在研究Microglia如何产生功能性蛋白质并将其分配给脑和脊髓。
为什么调节事项

Prior to treatment with investigational lentiviral gene therapies, patients receive a conditioning medication to clear space in the patient’s bone marrow, which is intended to allow the genetically modified cells to permanently engraft in bone marrow, brain and spinal cord, produce generations of daughter cells carrying the therapeutic gene and make the functional protein the patient needs to maintain health.

用布苏芬精确给药

Avrobio采用良好的调节药,称为Busulfan,可实现植入,最终有助于在整个身体中能够耐用耐用性蛋白质。与其他调理剂不同,Busulfan穿过血脑屏障,对解决涉及CNS的疾病至关重要。

类似于锁孔手术变革了外科手术,我们相信靶浓度干预(TCI)已经发展到将白消芬用于基因治疗。狗万平台在线玩

Avrobio使用Tmanbext客户端app下载CI的方法旨在使个性化的调节能够进行个性化的调节精度给药。靶向旨在减少副作用,同时最大化骨髓中的基因改性的干细胞植入。

调节过程与已知的副作用有关,并且确实存在风险。例如,患者在调理后的几周内更manbext手机登陆容易感染和出血。他们可能会经历短暂的副作用,如疲劳、恶心、脱发和口腔溃疡。其中一些副作用可以通过支持性护理进行主动控制。可能对生育有长期风险;接受治疗的人可能会被建议在治疗前冷冻他们的卵子或精子。

要了解更多关于Bu90-TCI的信息,请查看以下资源:

AVROBIO

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