我们的方manbext客户端app下载法的柏拉图®Platform

一个为最先进的基因治疗而设计的平台狗万平台在线玩

我们花了数年时间来优化柏拉图的要素®,是我们的专利平台,旨在将基因治疗带给全世界的患者。狗万平台在线玩manbext手机登陆Plato的开发目标是优化AVROBIO的试验性慢病毒基因疗法的安全性、效力和持久性。

什么是柏拉图®

的柏拉图®平台包括:

健康的图标

一种慢病毒载体和专有标签,旨在优化载体拷贝数、转导效率和在靶细胞中产生的酶/蛋白活性。

健康的图标

先进的低温保存,可延长保质期,并可灵活安排患者和医疗保健提供商的时间。manbext手机登陆

健康的图标

一种个性化的调节方案,精确剂量的布舒凡,一种确定的调节剂,我们相信是关键的“从头到脚”的好处,我们希望在我们的治疗中证明。

健康的图标

一种自动化的、封闭的生产过程,旨在提高药品的一致性和可预测性。

该系统是独立和紧凑的,我们相信这将促进全球生产基地的扩张。

形成柏拉图的技术和过程旨在跨程序复制,以加速整个管道开发。manbext手机

慢病毒载体的原因吗?

自21世纪初以来,慢病狗万平台在线玩毒基因疗法已在学术界和工业界用于治疗多个临床试验中的数百名患者,包括AVROBIO的溶酶体疾病研究性基因疗法的四项临床试验。狗万正网地址manbext手机登陆我们使用慢病毒载体将治疗基因整合到患者自身的干细胞中,原因如下:

  • 它们有相当大的装载空间,使我们能够将更大的治疗基因植入患者的干细胞中。
  • 他们能够将治疗基因永久地直接整合到患者的染色体中。
    • 这意味着,当最初一批转基因干细胞分裂并增殖成数万亿个子细胞时,每个子细胞都有望携带治疗基因,并能够表达患者所需的活性蛋白。

将治疗基因整合到细胞中的过程是在制造设备中进行的,而不是在患者体内进行的。这种方法被manbext客户端app下载称为体外狗万平台在线玩基因治疗。

我们的慢病毒方法旨在使治疗过的manbext客户端app下载干细胞分化成许多不同的细胞类型,包括T细胞、B细胞和单核细胞,每一种细胞都有望携带治疗基因。单核细胞进入组织后变成巨噬细胞,在中枢神经系统(CNS)中变成小胶质细胞。携带治疗基因的单核细胞、巨噬细胞和小胶质细胞被认为具有穿越血脑屏障并进入中枢神经系统的能力。我们相信,一旦分散在大脑和中枢神经系统,这些治疗细胞可能能够减缓、停止甚至防止中枢神经系统的疾病进展。

值得注意的是,我们的疗法仍处于研究阶段;它们还没有得到任何监管机构的批准。

了解更多关于AVROBIO的信息个性化调节方案

专有的标签技术促进了目标交付

在某些情况下,比如我们的程序1Manbetx 亨特综合症,我们使用专有的“标签”技术增强治疗蛋白进入靶组织(包括中枢神经系统)的吸收。

AVROBIO

探索更多的

manbext手机登陆病人和家庭

了解我们对病人和家属的承诺。manbext手机登陆

我们的方manbext客户端app下载法

了解更多关于我们的个性化基因治疗方法。狗万平台在线玩manbext客户端app下载