我们的方manbext客户端app下载法的柏拉图®Platform

一个为最先进的基因治疗设计的平台狗万平台在线玩

我们花了数年时间来优化柏拉图的要素®,我们的专利基因治疗平台。狗万平台在线玩它被设计为潜在的扩大全球基因治疗的基础。

什么是柏拉图®吗?

的柏拉图®平台包括:

健康的图标

慢病毒载体和专利标签,旨在优化载体拷贝数、转导效率和在靶细胞中产生的酶/蛋白活性。

临时图标

先进的低温保存,以延长货架寿命,并使病人和医疗保健提供者灵活的安排。manbext手机登陆

第四包图标

通过使用治疗药物监测精确给药的个性化调节方案。

齿轮图标

一种自动化的、封闭的生产过程,目的是提高药品的一致性和可预测性。

该系统是独立和紧凑的,我们相信这将促进全球制造基地的扩张。

慢病毒载体的原因吗?

我们使用慢病毒载体将治疗基因整合到患者自身的干细胞中,原因有以下几点:

  • 它们有相当大的载物空间,使我们能够将大的治疗基因插入到病人的干细胞中。
  • 它们能够将治疗基因永久地直接整合到患者的染色体中。
    • 这意味着,当患者的治疗细胞分裂时,每个子细胞有望携带治疗基因,并能够产生患者所需的功能蛋白。

将治疗基因整合到细胞中的过程是在实验室中进行的,而不是在病人体内进行。这种方法称manbext客户端app下载为体外狗万平台在线玩基因治疗。

需要注意的是,我们的疗法仍处于研究阶段;它们还没有得到任何监管机构的批准。然而,他们是基于超过30年的行业研究体外狗万平台在线玩基因治疗,包括成功治疗数十名儿童和成人的thalessemia。慢病毒载体也被广泛研究和应用于临床,已有350多名患者接受了治疗manbext手机登陆体外狗万平台在线玩基因治疗在过去的十年。

近距离观察条件反射

调理是优化治疗的必要步骤。它是用来为病人的身体准备接受基因治疗的。狗万平台在线玩调节帮助携带治疗基因的细胞移植到病人的骨髓中,并帮助这些细胞的后代移植到大脑中。这种移植是治疗成功的关键。

我们目前使用的药物称为布舒凡,使个性化的条件机制与精确的剂量。布舒凡是一种被批准、广泛研究和广泛使用的药物,多年来的临床应用表明,它在人体移植准备中是有效的。

条件作用过程与已知的副作用有关,也确实有风险。例如,病人在适应后的几周内更manbext手机登陆容易感染和出血。他们可能会经历短暂的副作用,如疲劳、恶心、脱发和口腔溃疡。这可能对生育有长期的风险;接受条件反射的个体可能被建议在治疗前冷冻他们的卵子或精子。

作为柏拉图的一部分®平台上,我们使用一种称为治疗药物监测的过程来精确校准为每个接受基因治疗的人量身定制的适应剂量。狗万平台在线玩这一过程可能使我们最大限度地发挥调节作用的效果——以及移植成功的可能性——同时最大限度地减少副作用。

在AVROBIO,我们致力于为每个个体提供个性化的治疗方案。manbext客户端app下载这可能包括使用调节剂和最适合个体的给药方案来定制治疗。我们相信布舒凡的使用将有助于优化我们的临床试验结果。我们设想在未来,其他已建立的和新兴的适应方案可能会被使用,给临床医生和患者与我们的基因疗法配对的选择。manbext手机登陆

了解更多关于我们对遗传疾病患者的承诺。

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