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一个基因。一次性治疗。

我们努力阻止,逆转,甚至预防溶酶体疾病的单一剂量。狗万正网地址

我们的研究治疗旨在使患者自己的身体开始产生他们所缺乏的功能性蛋白质。manbext手机登陆重要的是,它们的设计使得治疗的影响甚至可能延伸到难以触及的组织和器官,如大脑、肌肉和骨骼。

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一种新方法manbext客户端app下载

目前治疗溶酶体疾病的标准护理是酶替代疗法(ERT),它减缓但不停止疾狗万正网地址病的整体进展,也不解决大脑和神经系统的症状,如法布里病、戈谢病和庞贝病。

ERTs在30年前推出时是革命性的。我们相信科学的进步已经将我们置于一个新的范式的边缘。狗万平台在线玩基因疗法有望在病人护理方面取得重大进展。

我们如何进行基因治疗

我们的个性化治疗从病人自己的干细胞开始。

  1. 患者接受广泛使用的药物组合治疗,旨在动员或鼓励他们的干细胞从骨髓转移到血液中。干细胞被收集起来通过一个专门从事这项工作的中心进行的一种叫做单采的过程。
    • 干细胞是一种功能强大的细胞,能够发育成健康血液系统的所有组成部分,包括白细胞。
    • 单手采血通常包括从一只手臂抽取血液,通过一台收集干细胞的机器,然后将其余的血液回流到另一只手臂。
  2. 我们收集病人的干细胞丰富特定类型的细胞称为CD34+细胞。这些细胞被用于制造治疗,因为它们能够在骨髓中定居或移植,并产生数万亿的子细胞。
  3. 我们引入治疗基因在一个被称为转导的受控过程中进入病人的CD34+细胞。我们用慢病毒载体将基因插入细胞。我们相信这些载体能够有效地将治疗基因直接整合到干细胞的DNA中。
    • 治疗基因,也被称为转基因,是一种被设计用来产生病人缺乏的特定功能蛋白质的基因。从功能上讲,它取代了导致病人患病的突变基因。这个过程被称为“基因补充疗法”。
    • 载体是一种高度修饰的病毒,其病理成分已被剥离,但保留了传递遗传包(在本例中是治疗基因)的能力,并将其永久整合到患者CD34+细胞的染色体中。
  4. 许多从患者血液中移除的CD34+细胞现在有望携带治疗基因。
  5. 这些细胞通过一次性输注回到病人体内.这些细胞预计将植入骨髓,在那里它们很快就会开始分裂,形成数万亿个新的子细胞,每个子细胞都携带治疗基因。一些CD34+细胞的子细胞预计会迁移到大脑中,并在那里植入。在很短的一段时间内,患者预计会开始有上万亿个细胞表达这种功能蛋白。

条件反射是治疗过程中的关键步骤。它为病人的身体接受基因治疗做准备。狗万平台在线玩在AVROBIO,我们致力于为每个人提供个性化的治疗方法的调节过程。manbext客户端app下载这可能包括使用最适合个人的调理剂和剂量方案来定制治疗。

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我们的基因疗法还在研究阶段,还没有得到FDA或任何其他监管机构的批准。

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为耐久性设计

我们所有的研究治疗都是为了使治疗蛋白在患者全身(包括神经系统)持续和稳定的水平。这个特性是为了解决ert的一个限制而设计的。

在病人接受ERT输注后,他或她的身体立即开始分解治疗酶。这就是为什么ERT患者通常每两周接受一次注射;它们需要不断补充治疗酶的供应。

我们的研究基因疗法设计为一次性剂量。我们希望消除对慢性治疗的需要。

我们的柏拉图®技术

基于三年多的研究,plato是我们最先进的基因治疗平台。狗万平台在线玩

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