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一个基因。一次性治疗。

我们努力通过单一剂量来停止、逆转甚至预防溶酶体疾病。狗万正网地址

我们的调查疗法旨在使患者自己的身体能够开始产生它们缺乏的功能蛋白质。manbext手机登陆重要的是,它们也被设计成所以疗法的影响可能甚至难以达到难以到达的组织和器官,如脑,肌肉和骨骼。

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一种新方法manbext客户端app下载

今天治疗溶酶体疾病的护理标准是酶替代疗法(ERT),其减缓但不会停止狗万正网地址疾病的整体进展,并且不会解决患有法布里病,Gaucher病等疾病的疾病症状和神经系统Pompe疾病。

应急反应疗法在30年前推出时具有革命性。我们相信,科学的进步将我们推向了一个新的范式的边缘。狗万平台在线玩基因治疗有望在患者护理方面取得实质性进展。

我们如何制作基因疗法

我们的个性化治疗从病人自己的干细胞开始。

  1. 患者接受广泛使用的药物治疗,目的是动员或鼓励他们的干细胞移出骨髓,进入血液。收集干细胞在专门从事这项工作的中心,通过一种叫做单采的方法。
    • 干细胞是一种强大的细胞,具有发展成健康血液系统的所有组分,包括白细胞。
    • 单摘血法通常包括从一只手臂上抽取血液,将其通过一台收集干细胞的机器,然后将剩余的血液送回另一只手臂。
  2. 我们收集病人的干细胞,然后对特定类型的细胞进行富集被称为CD34+细胞。这些细胞被用于治疗,因为它们能够在骨髓中占据或移植,并产生数万亿子细胞。
  3. 我们引入治疗基因以一种被称为转导的受控过程进入患者的CD34+细胞。我们用慢病毒载体将基因插入细胞。我们相信这些载体能有效地将治疗基因直接整合到干细胞的DNA中。
    • 治疗基因,也称为转基因,是一种设计用来产生患者缺乏的特定功能蛋白的基因。在功能上,它取代了导致病人疾病的突变基因。这个过程被称为“基因添加疗法”。
    • 载体是一种高度修饰的病毒,它去除了病理成分,但保留了传递遗传包裹(在本例中是治疗基因)的能力,并永久性地将其整合到患者的CD34+细胞的染色体中。
  4. 许多从患者血液中移除的CD34+细胞现在有望恢复携带治疗基因。
  5. 这些细胞通过一次性输液返回给病人。预计细胞将在骨髓中嵌入骨髓中,在那里它们应该很快开始划分百分之一麻的新子细胞,每个细胞将携带治疗基因。预计CD34 +细胞的一些女儿细胞将迁移到大脑中,在那里他们将陷入植物。在短时间内,预计患者将开始具有千兆的细胞表达功能蛋白质。

调理是治疗过程中的关键步骤。它让病人的身体做好接受基因治疗的准备。狗万平台在线玩在AVROBIO,我们致力于为每个人提供个性化的治疗方法的调节过程。manbext客户端app下载这可能包括使用最适合个人的调理剂和剂量方案来定制治疗。

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我们的基因疗法尚处于研究阶段,尚未获得FDA或任何其他监管机构的批准。

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为耐久性设计

我们所有的研究治疗旨在使治疗蛋白在患者全身(包括神经系统)达到持久和稳定的水平。此特性旨在解决ert的一个限制。

在患者接受输注后,他或她的身体开始分解治疗酶。这就是为什么ert上的人通常会获得寿命的双周输注;他们需要不断补充他们对治疗酶的供应。

我们的研究基因疗法设计为一次性剂量。我们希望消除对慢性治疗的需要。

我们的柏拉图®技术

基于超过三年的研究,柏拉图是我们最先进的基因治疗平台。狗万平台在线玩

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