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一个基因。一次性治疗。
我们努力阻止或扭转溶酶体疾病与单剂量。狗万正网地址
我们的研究性治疗的目的是使病人自己的身体开始生产他们缺乏功能性蛋白。manbext手机登陆重要的是,他们还设计使治疗的影响甚至可能延伸到难以到达的组织和器官,如大脑,肌肉和骨骼。
护理今天治疗溶酶体疾病的标准是酶替代疗法(ERT),这会降低,但不会狗万正网地址暂停疾病的总体进展和做的疾病,如法布里病,戈谢病与大脑和神经系统的不地址症状庞贝氏症。
在30年前引入ERTs时,它具有革命性。我们相信,科学的进步已经把我们置于一个新范式的边缘。狗万平台在线玩基因疗法有望在病人护理方面取得重大进展。
我们的个性化治疗从病人自己的干细胞开始。制造治疗需要几个步骤,如下所示:
调节是在治疗过程中的关键步骤。它准备了病人的身体接受基因治疗。狗万平台在线玩在AVROBIO,我们致力于一个调节的过程,提供具有个性化的治疗方法每一个人。manbext客户端app下载这可能包括剪裁与调理剂治疗和用药最适合的个体化治疗方案。
我们的基因疗法还处于研究阶段,还没有得到FDA或其他监管机构的批准。
我们的研究性治疗设计的目的是,治疗蛋白将通过纠正特殊的血细胞和/或血浆中可吸收的其他细胞,使治疗蛋白在患者全身,包括神经系统中都可用,这被称为“交叉校正”。
我们的研究旨在使含有治疗基因的小胶质细胞广泛移植到大脑中。其目的是解决由溶酶体疾病引起的中枢神经系统症状,如认知障碍。狗万正网地址
使治疗蛋白在其他难以到达的区域(如骨骼和肌肉)循环,对于提供有效的治疗也至关重要。
在庞贝氏症,例如,我们的团队是使用专有技术,被称为GILT标签,旨在促进蛋白质的投放,因此它是由肌肉容易吸收。这是生活在庞贝氏症,进行性疾病,无情地侵蚀神经肌肉控制人的关键,导致主要肌肉无力。
我们所有的研究治疗都是为了使治疗蛋白在整个患者体内(包括神经系统)保持持久和稳定的水平。该特性旨在解决ERTs的一个限制。
在病人输注ERT后,他或她的身体立即开始分解治疗酶。这就是为什么接受ERT治疗的人通常终生接受两周注射的原因;他们需要不断补充治疗酶的供应。
我们的研究基因疗法设计为一次性剂量。我们希望消除慢性治疗的需要。
基于三年多的研究,plato是我们最先进的基因治疗平台。狗万平台在线玩