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一个基因。一次性治疗。

我们努力阻止或扭转溶酶体疾病与单剂量。狗万正网地址

我们的研究性治疗的目的是使病人自己的身体开始生产他们缺乏功能性蛋白。manbext手机登陆重要的是,他们还设计使治疗的影响甚至可能延伸到难以到达的组织和器官,如大脑,肌肉和骨骼。

探索我们如何进行基因疗法。

一种新方法manbext客户端app下载

护理今天治疗溶酶体疾病的标准是酶替代疗法(ERT),这会降低,但不会狗万正网地址暂停疾病的总体进展和做的疾病,如法布里病,戈谢病与大脑和神经系统的不地址症状庞贝氏症。

在30年前引入ERTs时,它具有革命性。我们相信,科学的进步已经把我们置于一个新范式的边缘。狗万平台在线玩基因疗法有望在病人护理方面取得重大进展。

我们如何进行基因疗法

我们的个性化治疗从病人自己的干细胞开始。制造治疗需要几个步骤,如下所示:

一个平台应用于我们的投资组合

  1. 患者接受广泛使用的药物组合治疗,旨在调动或鼓励他们的干细胞从骨髓转移到血液中。收集的干细胞通过在一个专门从事这项工作的中心进行的一项叫做自体分离的过程。
    • 干细胞是一个强大的类型与发展成为包括白血细胞的健康血液系统的所有组件的能力的细胞。
    • 单采血液通常包括从一只手臂抽取血液,将其通过一个收集干细胞的机器,然后将剩下的血液回流到另一只手臂。
  2. 我们以病人的干细胞采集和为特定类型的细胞富集称为CD34+细胞。这些细胞之所以被用来进行治疗,是因为它们能够在骨髓中定居或移植,并产生数万亿个子细胞。
  3. 我们引入治疗基因通过一种被称为转导的受控过程进入病人的CD34+细胞。我们用慢病毒载体将基因插入细胞中。我们相信这些载体能够有效地将治疗基因直接整合到干细胞的DNA中。
    • 治疗性基因,也称为转基因,是被设计以产生特定功能性蛋白的患者缺乏的基因。在功能上,它需要是导致患者疾病的突变基因的位置。这个过程被称为“基因疗法除了。”
    • 一种载体是已被剥去其病理元件的但保留以递送遗传包装的能力(在这种情况下,治疗性基因),并永久地将它集成到患者的CD34 +细胞的染色体高度修饰的病毒。
  4. 许多从病人血液中移除的CD34+细胞现在预计可以携带治疗基因。
  5. 这些细胞通过一次性输液返回给病人。这些细胞有望移植到骨髓中,在那里它们将很快开始分裂,形成数万亿个新的子细胞,每个子细胞都将携带治疗基因。CD34+细胞的一些子细胞预计会迁移到大脑中,并在那里移植。在很短的一段时间内,病人有望开始有数万亿个表达这种功能蛋白的细胞。

调节是在治疗过程中的关键步骤。它准备了病人的身体接受基因治疗。狗万平台在线玩在AVROBIO,我们致力于一个调节的过程,提供具有个性化的治疗方法每一个人。manbext客户端app下载这可能包括剪裁与调理剂治疗和用药最适合的个体化治疗方案。

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我们的基因疗法还处于研究阶段,还没有得到FDA或其他监管机构的批准。

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治疗全身

我们的研究性治疗设计的目的是,治疗蛋白将通过纠正特殊的血细胞和/或血浆中可吸收的其他细胞,使治疗蛋白在患者全身,包括神经系统中都可用,这被称为“交叉校正”。

我们的研究旨在使含有治疗基因的小胶质细胞广泛移植到大脑中。其目的是解决由溶酶体疾病引起的中枢神经系统症状,如认知障碍。狗万正网地址

使治疗蛋白在其他难以到达的区域(如骨骼和肌肉)循环,对于提供有效的治疗也至关重要。

在庞贝氏症,例如,我们的团队是使用专有技术,被称为GILT标签,旨在促进蛋白质的投放,因此它是由肌肉容易吸收。这是生活在庞贝氏症,进行性疾病,无情地侵蚀神经肌肉控制人的关键,导致主要肌肉无力。

我们的方manbext客户端app下载法

为耐久性设计

我们所有的研究治疗都是为了使治疗蛋白在整个患者体内(包括神经系统)保持持久和稳定的水平。该特性旨在解决ERTs的一个限制。

在病人输注ERT后,他或她的身体立即开始分解治疗酶。这就是为什么接受ERT治疗的人通常终生接受两周注射的原因;他们需要不断补充治疗酶的供应。

我们的研究基因疗法设计为一次性剂量。我们希望消除慢性治疗的需要。

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基于三年多的研究,plato是我们最先进的基因治疗平台。狗万平台在线玩

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