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溶酶体是重要的细胞器或结构，位于细胞内部。它们具有多种功能，包括细胞材料的回收。当溶酶体故障，循环减慢或停止，否则无害分子累积到毒性水平。此积累的材料，公知的作为底物，可引起组织和器官损伤和相关的疾病症状。

大约有50溶酶体疾病。狗万正网地址在每一个，不同类型的分子在溶酶体积聚，扰乱正常细胞的功能。

溶酶体病症的严重程度取决于其的细胞，组织和器官积聚最多的毒性分子。

• 许多溶酶体狗万正网地址疾病影响心脏，肾，脾，肝和/或骨
• 关于这些疾病的一半也影响中枢神经系统，其中包括大脑和脊髓
• 狗万正网地址溶酶体疾病是慢性的和渐进的，这意味着它们恶化一段时间。患有这些疾病的人可能有限制生命的症状和显著缩短寿命

虽然目前有溶酶体疾病如法布里病，戈谢病，庞贝氏症和胱氨酸病没有治愈，有几个批准的治疗狗万正网地址。每种方法都manbext客户端app下载有自己的优点和局限性。

酶替代疗法或ERT，是照顾的溶酶体疾病的标准。狗万正网地址顾名思义，ERT是旨在替换缺少酶或在人与溶酶体疾病有缺陷的。狗万正网地址

在专家评审组的优势：

• 他们在某些情况下，疾病和缓慢的进展可能逆转某些器官造成伤害。
• 专家评审组可以显著改善症状。例如：
  • 在患有戈谢病的人，专家审评组可显着降低脾脏增大和肝脏的大小。
  • 在患有法布里病的人，专家审评组可减缓肾功能下降，提高周围神经病变（疼痛，麻木或刺痛的手或脚）。
• 专家评审组已经建立了良好的安全性和一般耐受性良好了几十年的使用。

专家评审组也有局限性：

• 酶替代不涉及溶酶体疾病的根本原因，并没有阻止疾病的全面推进。狗万正网地址
• 专家评审组不穿过血脑屏障，因此不能应对神经症状可能导致的疾病的进展。例如：
  • 患有法布里病的人可能继续遭遇执行功能的损害，从而影响其计划，专注能力和记忆的指令。manbext手机登陆患者有时称此为减值“法布里雾。”
  • 患有戈谢病1型的人，患帕金森氏症的显著较高的风险。
• 专家评审组一旦被注入，身体立即开始打破他们在肝脏，以及在流通。这就是为什么人们对ERT通常必须经过酶处理的终身输注双周。

陪护治疗，用于治疗法布里病，是一种口服药物，“伴侣”突变蛋白质的溶酶体，协助他们处理，或“消化”，否则将有毒的量积累的分子。陪护治疗中的人们，响应使用特定的突变这些药物。

底物减少疗法，或SRT，被设计为限制生产该小区内建立的具体毒性分子。这种类型的口服药物被批准用于戈谢病的治疗和通常给人们的疾病不太严重的形式。

除了ERT，伴侣治疗，SRT，生活与溶酶体障碍患者也可以采取药物来帮助症状，如疼痛，高血压或抑郁症。狗万正网地址