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我们的第二次浪潮:标签技术是如何在蓬珀病的研究令人兴奋的驾驶临床前结果

基因治疗高级主任狗万平台在线玩

Niek van Til, |博士,基因治疗高级主任狗万平台在线玩

在AVROBIO,我们一直高度战略性地为我们领先的慢病毒基因治疗管道选择第二波项目。狗万平台在线玩manbext手机在下一波中,我们的目标是三种毁灭性的溶酶体疾病——庞贝病、亨特综合征狗万正网地址和戈谢病3型——每一种都会影响全身多个器官系统,并以目前的治疗方法无法触及的严重认知或神经症状为特征。

我们相信,我们的研究性慢病毒基因疗法必须提供全面的,单一剂量治疗,将跃进护理的潜力。为什么?因为我们慎重选择有潜力通过慢病毒基因疗法的特点来帮助疾病。狗万平台在线玩在这些疾病中,我们认为我们需要的是一种活性蛋白的终身,耐用交付整个身体,包括大脑和脊髓。

我们有信心解决这些具体问题的一个原因是我们的专利标签技术。标签不仅可以帮助治疗蛋白进入靶组织,还可以帮助靶细胞的溶酶体。它们是“头等车票”,有可能到达肌肉和中枢神经系统(CNS)等难以到达的关键组织。

本月的《世界》杂志研讨会™2021年,在一个致力于溶酶体疾病的领先年度科学会议上,我展示了庞贝病研究慢病毒基因治疗项目的临床前研究。狗万正网地址狗万平台在线玩庞贝病是一种罕见的、进行性的、通常致命的神经肌肉疾病,由酸性-葡萄糖苷酶基因突变引起,导致酶活性不足,导致糖原在组织和器官(主要是肌肉)中积累。

这些临床前数据表明,我们的标签技术可能让我们能够解决庞贝氏症这样的疾病,我们认为现有的传统基因疗法无法解决这些疾病。在下面的图表中,我们强调了我们的“标记”基因治疗与“非标记”基因治疗在婴儿期庞贝病小鼠中的明显差异。狗万平台在线玩输注4个月后,我们的标记基因治疗减少了99%以上的糖原在大脑中的积聚。狗万平台在线玩

临床前数据:脑糖原减少

LV GT:无GILT标签的慢病毒基狗万平台在线玩因治疗;GILT:非糖基化溶酶体靶向;不是:周期性Acid-Schiff;包含IHC:免疫组织化学

这些标签似乎还能有效地传递活性蛋白质,从而减少大脑以外器官中的有毒底物。同样,我们的临床前研究表明,在庞贝小鼠模型中,我们的研究用gilt标记的基因疗法减少了包括脊髓、心脏和隔膜在内的组织中的糖原积累超过97%至99%,在骨骼肌中减少了85%以上。狗万平台在线玩让我兴奋的是,慢病毒基因治疗的连续打击加上在结构中的标签,使我们能够针对那些我们认为不适合标准基因治疗方法的疾病。狗万平台在线玩manbext客户端app下载

虽然还处于早期阶段,但这些临床前数据支持了我们对标签技术潜力的信念。我们有一种不可思议的紧迫感因为庞贝病患者和更广泛的溶酶体疾病社区没有时间等待更好的治疗选择,我们承诺通过我们的标签技术和其manbext手机登陆他工具的帮助来迎接这个挑战618manbetx