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一家愿景,将个性化基因治疗带到世界上。狗万平台在线玩

我们是Avrobio。

改变患者的世界manbext手机登陆

我们努力通过旨在通过单剂量暂停或逆转疾病的基因治疗给予赖塞体狗万正网地址紊乱的人们为生命自由。

狗万平台在线玩整个身体的基因治疗

我们的目标是简单又强大:我们的目标是使遗传疾病的个体能够活化更长 - 没有疾病进展,没有痛苦和衰弱的症状,没有慢性治疗方案的负担。

这些疾病经验的寿命症状患者是由于缺乏关键的功能蛋白质而manbext手机登陆引起的。我们对基因治疗的个性化方法开始于在manbext客户端app下载患者自己的干细胞中插入治狗万平台在线玩疗基因,以便能够产生它们缺乏的蛋白质。随着时间的推移,这些细胞预计将乘以和产生子细胞。预计每种新一代子细胞含有治疗基因。

这种方法具manbext客户端app下载有全部重要蛋白质在整个患者身体中持久表达的可能性,包括大脑,为生命提供自由。

我们的初始重点是溶酶体紊乱,其中护理标准不会停止狗万正网地址疾病进展或充分解决许多症状,特别是在大脑和神经系统中。目前正在在法布里疾病,Gaucher疾病和半胱易生素中的临床试验中研究了我们的调查疗法。我们还推动了Pompe疾病的计划。

Avrobio.

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