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ONE公司的愿景是将个性化基因治疗带给世界。狗万平台在线玩

我们是AVROBIO。

改变病人的世界manbext手机登陆

我们努力通过基因疗法使溶酶体疾病患者获得生命的自由,通过单剂狗万正网地址量的基因疗法来停止或逆转疾病。

狗万平台在线玩对全身的基因治疗

我们的目标简单而有力:我们的目标是使患有遗传疾病的人活得更长——没有疾病进展,没有痛苦和衰弱的症状,没有慢性治疗方案的负担。

患有这些疾病的患者所经历的限制生命的症状是由于缺乏一种manbext手机登陆关键的功能性蛋白质引起的。我们的个性化基因治疗方法首先在患者manbext客户端app下载自身的干细胞中插入治疗性狗万平台在线玩基因,使其能够生产患者所缺乏的蛋白质。随着时间的推移,这些细胞有望繁殖并产生子细胞。每一代新的子细胞都被期望含有治疗基因。

这种方法有manbext客户端app下载可能使所有重要的蛋白质在病人的全身(包括大脑)持久地表达,为生命带来自由。

我们最初的重点是溶酶体疾病,治疗标准不能阻止疾病狗万正网地址进展或充分解决许多症状,特别是在大脑和神经系统。我们的研究疗法目前正在进行法布里病、戈谢病和胱氨酸病的临床试验。我们还在推进一项针对庞贝病的项目。

AVROBIO

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