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我们

这家公司的共同目标是让基因治疗成为主流。狗万平台在线玩

我们是AVROBIO。

改变病人的世界manbext手机登陆

我们努力通过基因疗法让溶酶体疾病患者自由的生活,旨在停止或逆狗万正网地址转疾病与单剂量。

狗万平台在线玩对整个身体的基因治疗

我们的目标简单而有力:我们的目标是使遗传疾病患者活得更久——不受疾病进展的影响,不受痛苦和衰弱症状的影响,也不受慢性治疗方案的负担。

这些疾病患者的生活受限症状是由于缺乏一种重要的功能蛋白manbext手机登陆。我们个性化的基因治疗方法始于将治疗manbext客户端app下载基因插入患者自身的干细胞狗万平台在线玩,使其能够产生他们所缺乏的蛋白质。随着时间的推移,这些细胞有望繁殖并产生子细胞。每一代子细胞都有望包含治疗基因。

这种方法有manbext客户端app下载可能使所有重要的蛋白质持久地在病人的全身(包括大脑)表达,为生命带来自由。

我们最初关注的是溶酶体疾病,标准的治疗不能阻止疾狗万正网地址病进展或充分解决许多症状,特别是在大脑和神经系统。我们的研究疗法目前正在法布里病、戈谢病和胱氨酸病的临床试验中进行研究。我们也在推进一个关于Pompe疾病的项目。

AVROBIO

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